Medicina

Intervento al Bambino Gesù con una cura straordinaria

Intervento al Bambino Gesù con una cura straordinaria

Ha destato clamore l'annuncio dei medici dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma che hanno reso noto di avere effettuato una manipolazione genetica sulle cellule del sistema immunitario di un bambino di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta, il cui sistema immunitario non rispondeva alle terapie tradizionali. E' il primo paziente italiano curato con successo grazie a questo approccio rivoluzionario. A raccontarlo oggi sono stati i medici e i ricercatori dell'ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, in collaborazione con il ministero della Salute, Regione Lazio e Airc, secondo cui il bambino sta bene ed è stato dimesso, in quanto non presenta cellule leucemiche nel midollo a un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate. Come spiega Franco Locatelli, direttore del dipartimento Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica del Bambino Gesù, nel bambino non erano più contemplate altre terapie alternative che avrebbero potuto guarirlo in via definitiva. Sarebbero i linfociti T degli stessi pazienti in cura i quali vengono prelevati e modificati geneticamente in laboratorio usando particolari virus in grado di rifornirli di ricettori contro antigeni tumorali aumentandone la loro attività anticancro. Il recettore si chiama CAR (Chimeric Antigenic Recepto) ed è in grado di potenziare i linfociti che vengono reinfusi nel paziente dove riconoscono e contrastano le cellule 'malate' presenti nel sangue e ne midollo riuscendo ad eliminarle completamente. Il bambino era affetto da leucemia linfoblastica acuta, di tipo B cellulare, che rappresenta il tipo più frequente di tumore dell'età pediatrica (400 nuovi casi l'anno in Italia). Già altri pazienti sono in lista per il trattamento a Roma.

Una "pietra miliare nel campo della medicina di precisione", che apre la strada a risultati analoghi anche nel campo delle malattie genetiche. Le terapie convenzionali non avevano portato alcun successo. Grazie all'infusione dei linfociti T modificati, dunque, il bambino oggi sta bene anche se ancora non si ha la certezza assoluta della guarigione, sebbene sia in remissione. Una nuova speranza, insomma. Un settore di avanguardia nel quale l'Ospedale non poteva non essere impegnato. Certamente siamo in una fase ancora preliminare, che ci obbliga ad esprimerci con cautela. Siamo riusciti in tempi record a creare un'Officina Farmaceutica, a farla funzionare, a certificarla e ad andare in produzione.

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Ecco come si è svolta la sperimentazione. "Ci conforta poter contribuire allo sviluppo di queste terapie anche nel nostro Paese e immaginare di avere a disposizione un'arma in più da adottare a vantaggio di quei pazienti che hanno fallito i trattamenti convenzionali o che per varie ragioni non possono avere accesso ad una procedura trapiantologica".